全國首個基因治療藥獲批上市,治療中重度血友病B成年患者
時間:2025-04-12 10:41 來源:必應 責任編輯:毛青青
原標題:全國首個基因治療藥獲批上市,治療中重度血友病B成年患者
近日,國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評審批程序批準上海信致醫(yī)藥科技有限公司申報的波哌達可基注射液(商品名:信玖凝)上市,用于治療中重度血友病B(先天性凝血因子IX缺乏癥)成年患者。這是全國首個基因治療藥物,也是上海市2025年第3款獲批上市的國產1類創(chuàng)新藥。
血友病B是由凝血因子IX(FIX)缺乏引起的出血性疾病。波哌達可基注射液是重組腺相關病毒(rAAV)載體基因治療產品,通過rAAV載體將FIX基因導入靶細胞(主要是肝細胞),從而表達FIX。該品種的上市為中重度血友病B成年患者提供了新的治療選擇。
該藥品基于藥品上市許可持有人制度(MAH),在閔行區(qū)研發(fā)申報、在臨港新片區(qū)受托生產。該藥品自2021年進入臨床試驗至獲批上市期間,國家藥監(jiān)局藥品審評核查長三角分中心與上海市藥監(jiān)局組建專門服務團隊,在檢驗、審評、核查、生產許可等注冊上市的全環(huán)節(jié)持續(xù)跟蹤輔導,并聯合市科委、閔行區(qū)政府、臨港管委會等部門多措并舉、精準發(fā)力,共同支持企業(yè)創(chuàng)新研發(fā),讓企業(yè)少走“彎路”,加快該藥品注冊上市進程。

上海市藥監(jiān)局透露,2025年以來,上海市共有3款國產1類創(chuàng)新藥、6款Ⅲ類創(chuàng)新醫(yī)療器械獲批上市。市藥監(jiān)部門正深入實施“一清單、兩優(yōu)化、三聯動”服務創(chuàng)新機制,針對重點產品和重點項目實施“提前介入、專人專班、一企一策、全程指導”,助力創(chuàng)新產品研發(fā)上市;加強產品上市后監(jiān)管,保護患者用藥用械安全。
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