全國首個基因治療藥獲批上市，治療中重度血友病B成年患者
時間：2025-04-12 10:41 來源：必應(yīng) 責(zé)任編輯：毛青青
原標(biāo)題：全國首個基因治療藥獲批上市，治療中重度血友病B成年患者
近日，國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評審批程序批準(zhǔn)上海信致醫(yī)藥科技有限公司申報的波哌達(dá)可基注射液（商品名：信玖凝）上市，用于治療中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏癥）成年患者。這是全國首個基因治療藥物，也是上海市2025年第3款獲批上市的國產(chǎn)1類創(chuàng)新藥。
血友病B是由凝血因子IX（FIX）缺乏引起的出血性疾病。波哌達(dá)可基注射液是重組腺相關(guān)病毒（rAAV）載體基因治療產(chǎn)品，通過rAAV載體將FIX基因?qū)氚屑?xì)胞（主要是肝細(xì)胞），從而表達(dá)FIX。該品種的上市為中重度血友病B成年患者提供了新的治療選擇。
該藥品基于藥品上市許可持有人制度（MAH），在閔行區(qū)研發(fā)申報、在臨港新片區(qū)受托生產(chǎn)。該藥品自2021年進(jìn)入臨床試驗(yàn)至獲批上市期間，國家藥監(jiān)局藥品審評核查長三角分中心與上海市藥監(jiān)局組建專門服務(wù)團(tuán)隊(duì)，在檢驗(yàn)、審評、核查、生產(chǎn)許可等注冊上市的全環(huán)節(jié)持續(xù)跟蹤輔導(dǎo)，并聯(lián)合市科委、閔行區(qū)政府、臨港管委會等部門多措并舉、精準(zhǔn)發(fā)力，共同支持企業(yè)創(chuàng)新研發(fā)，讓企業(yè)少走“彎路”，加快該藥品注冊上市進(jìn)程。
上海市藥監(jiān)局透露，2025年以來，上海市共有3款國產(chǎn)1類創(chuàng)新藥、6款Ⅲ類創(chuàng)新醫(yī)療器械獲批上市。市藥監(jiān)部門正深入實(shí)施“一清單、兩優(yōu)化、三聯(lián)動”服務(wù)創(chuàng)新機(jī)制，針對重點(diǎn)產(chǎn)品和重點(diǎn)項(xiàng)目實(shí)施“提前介入、專人專班、一企一策、全程指導(dǎo)”，助力創(chuàng)新產(chǎn)品研發(fā)上市；加強(qiáng)產(chǎn)品上市后監(jiān)管，保護(hù)患者用藥用械安全。
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